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化合物細胞有效性測試


藥物療效評估

在藥物進入臨床研究階段之前,需要通過各種技術和方法對藥物的生物活性和藥代動力學方面的信息進行評估。由于以往難以獲得大量的人體病變功能細胞,尤其是病變早期的功能細胞,因此傳統的臨床前期檢測藥物毒性的試驗往往需要依賴實驗動物模型、癌細胞株或少量的人體原代細胞。但是很多時候,這些實驗模型和實際人體的生理狀況存在很大差異,直接導致了新藥開發在臨床試驗階段的高失敗率,從而造成了新藥研發的高投入,低產出的現象。
目前,中盛溯源已經可以制備大量質量穩定的疾病特異性和正常人群誘導多能干細胞(hiPSC),包括帕金森氏病(PD)、肌萎縮側索硬化癥(ALS)、脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)等疾病的iPSC細胞系。研究人員可以利用這些疾病特異性iPSC細胞系來源的功能細胞進行疾病相關的有效性測試,篩選出對疾病治療有效的候選藥物及劑量范圍。

應用實例

2014年,波士頓兒童醫院和哈佛大學干細胞研究所的Clifford Woolf團隊在《細胞報告》期刊上發表文章,他們將SOD1A4V/+ ALS患者來源的iPSC分化為運動神經元,隨后發現,Kv7通道激活劑Retigabine不僅阻止了ALS-iPSC運動神經元的過度興奮,同時還提高了它們的存活率。該研究發表后不到一年的時間,監管機構即批準Retigabine用于臨床實驗治療有遺傳因素的或未知病因的ALS患者。
參考文獻:Wainger, B. J., Kiskinis, E., et al. (2014). Intrinsic membrane hyperexcitability of amyotrophic lateral sclerosis patient-derived motor neurons. Cell Reports, 7(1), 1.

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